この資料は、米国バクスターヘルスケアコーポレーションが2006年12月11日（米国現地時間）に発表しましたプレスリリースを日本語に翻訳再編集し、皆様のご参考に供するものです。この資料の正式言語は英語であり、その内容およびその解釈については英語が優先します。

2006年12月11日、米国フロリダ州オーランド発

バクスターヘルスケアコーポレーションは、新しい長時間作用型の第VIII因子（正常な血液凝固に必要なたん白）に関する現在進行中の研究開発について、前臨床試験の結果を本日発表しました。血友病Aモデルマウスに対し、バクスターが開発した血液成分を全く含まない遺伝子組換え型第VIII因子に、化学修飾された遺伝子組換え型フォンヴィレブランド因子を結合させることにより、血流中の半減期が、2～3倍延長されることが示唆されました。この予備試験の結果は、12月9日～12日に開催された第48回米国血液学会（American Society of Hematology）において発表されました（抄録1001, 1002, 1021）。

「本試験により、遺伝子組換え型第VIII因子について薬理活性の向上の可能性が示され、血友病A治療用の長時間作用型のたん白に関する初期のエビデンスが得られました」と、バクスターバイオサイエンス事業部 前臨床開発シニアディレクターであるピーター トレチェック（Peter Turecek Ph.D.）は述べています。さらに、「血液成分を含まない遺伝子組換え型因子を基盤とした、より半減期の長い製剤の開発を目指します。今後の臨床試験において良好な結果が得られれば、投与頻度を減少させ、患者さんの利便性と治療のコンプライアンスを向上させることにつながるでしょう」と述べています。

本試験では、ポリエチレングリコール（合成高分子ポリエチレングリコール（PEG））化または糖鎖修飾技術を用いた遺伝子組換え型フォンヴィレブランド因子による第VIII因子の半減期延長効果を評価しました。その結果、第VIII因子が生体内での分解過程の影響を受けにくいことが示されました。バクスターは、引き続き広範な前臨床試験を行い、その後、臨床試験を実施します。

ポリエチレングリコール化遺伝子組換え型フォンヴィレブランド因子と遺伝子組換え型第VIII因子を血友病Aのマウスモデルに併用投与し、投与した遺伝子組換え型第VIII因子の半減期延長効果を評価しました。その結果、非修飾遺伝子組換え型フォンヴィレブランド因子共存下の場合、遺伝子組換え型第VIII因子の半減期が1.2時間であったのに対し、ポリエチレングリコール化フォンヴィレブランド因子共存下の場合、同半減期は4.4時間でした。また、ポリエチレングリコール化フォンヴィレブランド因子投与群の第VIII因子濃度は、対照群に比し、継続的に大幅に高いことが確認されました。

フォンヴィレブランド病ノックアウトマウスに対し、糖鎖修飾技術（ポリシアル化）を用いた修飾フォンヴィレブランド因子を使用した場合、非修飾フォンヴィレブランド因子に比し、ポリシアル化遺伝子組換え型フォンヴィレブランド因子の活性期間が2倍延長されることが確認されました。本試験データは、糖鎖修飾技術による遺伝子組換え型たん白の血中保持期間の延長効果を示唆するもので、より長い半減期を有する第VIII因子の開発に活用できる可能性があります。

バクスターバイオサイエンス事業部は、独自の科学技術と戦略的な業務提携を活用し、血友病および血液凝固障害の治療の向上を目指しています。血友病患者さんのために、より侵襲性が低い投与方法、投与頻度の減少、またはインヒビターの発生リスクの低下を可能にする治療法の開発に取り組んでいます。

血友病A患者は、血液が凝固するために必要な第VIII因子を十分に産生することができません。第VIII因子が不足すると、特発的に内出血が起こり、痛みや機能衰弱、関節損傷を伴う可能性があります。適切な治療が施されなければ、重症血友病A患者は生命の危険にさらされる恐れもあります。

世界保健機関（WHO）によると、全世界には40万人以上の血友病A患者がいるとされ、罹患率は出生男子10万人に対し15～20人に相当します。

血友病A患者は、凝固因子製剤を平均月3回自己投与します。定期補充療法の場合、週3～4回程度、投与します。

バクスターヘルスケアコーポレーションは、バクスターインターナショナルインク（NYSE: BAX）の子会社です。バクスターインターナショナルインクおよびその子会社は、血友病や免疫障害、癌、感染症、腎疾患、外傷などの複雑な傷病に対する治療法を提供し、患者さんや医療関係者を支援しています。医薬品、医療機器、およびバイオテクノロジーにかかわる専門技術を活用し、医療に新たな価値を創造します。

バクスター株式会社は、腎不全、血友病、輸液、麻酔・疼痛管理の領域に特化した世界的なヘルスケアカンパニー、米国バクスターインターナショナルインクの日本法人で、医薬品、医療機器、バイオサイエンスを中心とした医療サービスを患者さんや医療現場に提供しています。

This release includes forward-looking statements concerning the potential extension of the half-life of rFVIII. The statements are based on assumptions about many important factors, including the following, which could cause actual results to differ materially from those in the forward-looking statements: satisfaction of regulatory and other requirements for timely commencement of clinical trials; additional results, including results in humans, demonstrating the safety and efficacy of the product; market acceptance of such products; and other risks identified in the company’s most recent filing on Form 10-Q and other SEC filings, all of which are available on the company’s web site. The company does not undertake to update its forward-looking statements.