この資料は、米バクスターインターナショナルインクが2008年6月4日（トルコ現地時間）に発表しましたプレスリリースを日本語に翻訳再編集し、皆様のご参考に供するものです。この資料の正式言語は英語であり、その内容およびその解釈については英語が優先します。

2008年6月4日、トルコ、イスタンブール発

バクスターインターナショナルインク（NYSE: BAX）は、血友病に関する前臨床研究について、次の3領域のデータを発表しました：(1) 血友病A治療用 長時間作用型ポリエチレングリコール（PEG）結合遺伝子組換え型第VIII因子、(2) 部分的ヒト化血友病Aマウスモデル、(3) 血液成分を使用しない遺伝子組換え型フォンヴィレブランド因子（rVWF）。この前臨床データは、6月1日から4日にかけて開催された国際血友病連合学会（World Federation of Hemophilia, WFH）第28回国際会議の科学フォーラムにおいて、口述とポスターにより発表されました。

「今般発表したデータは、特殊な血液疾患の新薬開発の土台となり、当社の遺伝子組換え型製剤のポートフォリオの拡大につながるでしょう。次世代の血友病治療薬の開発に、当社の技術を活用することを光栄に思います。開発中の新薬は投与頻度を減少させ、患者さんの利便性の向上につながる可能性があります」と、バクスターバイオサイエンス事業部グローバルR&Dバイスプレジデントであるハルトムート エーリック（Hartmut Ehrlich）は述べています。

PEG重合体を遺伝子組換え型第VIII因子に修飾することにより、薬物動態を最適化し、遺伝子組換え型第VIII因子の半減期を延長するという、新たな「プロドラッグ」型のデータを発表しました。このプロドラッグ技術を遺伝子組換え型第VIII因子に応用することより、より作用時間が長く、投与頻度が少ない、血友病A治療薬の開発につながる可能性があります。

動物モデルへ静脈内投与した場合、プロドラッグ型は、部分的不活性前駆体である遺伝子組換え型第VIII因子分子の生物活性を回復させることが確認されています。前臨床試験の結果、PEGにより修飾された遺伝子組換え型第VIII因子は、非修飾の遺伝子組換え型第VIII因子および非PEGにより修飾された遺伝子組換え型第VIII因子複合体に比べ、半減期が統計的に有意に長いことが明らかになりました。この画期的なPEG複合体は、現在、Nektar Therapeutics社（Nasdaq: NKTR）と共同開発中です。

バクスターは、ヒト免疫システムの必須要素を含有する、部分的ヒト化血友病Aマウスモデルを初めて開発しました。このマウスモデルは、血友病A治療薬の免疫原性の同定に役立ち、それにより、最良の候補製剤を特定し、その開発に専念することが可能となります。また、インヒビターの発現リスクを低減することにもつながります。

遺伝子組換え型フォンヴィレブランド因子（rVWF）の前臨床特性解析の結果を、ポスター展示により発表しました。特性解析では、開発中の遺伝子組換え型フォンヴィレブランド因子が、3型フォンヴィレブランド病の標準治療である血漿由来のフォンヴィレブランド因子と同様の特性を有することが明らかなりました。

バクスターは、血液媒介性の病原体の感染リスクを排除することを目指して、血漿アルブミンを使用しない独自の製造技術を応用することにより、遺伝子組換え型フォンヴィレブランド因子製剤を開発しています。この遺伝子組換え型フォンヴィレブランド因子の臨床試験は、まだ実施されていません。

前臨床試験は、動物モデルを対象に安全性と有効性を評価するものであり、必ずしも人における結果を予測させるものではありません。

フォンヴィレブランド病は、広く認められる遺伝性の血液疾患で、血液が正常に凝固するために必要な凝固たん白であるフォンヴィレブランド因子の低下に起因します。罹患率は1～2%で、男女共に発症します。フォンヴィレブランド病は3種類に大別されますが、大半の患者は軽症の1型に属します。より重症な2型および3型の患者は、血液凝固の初期段階に起こる血小板血栓の分解を防ぐため、血中のフォンヴィレブランド因子量を増やすことを目的とした製剤の投与が必要となる場合があります。フォンヴィレブランド病を治癒させる方法はありません。

血友病A患者は、血液が凝固するために必要な第VIII因子を十分に産生することができません。治療が施されなければ、重症患者は生命の危険にさらされる恐れがあります。世界保健機関（WHO）によると、全世界には40万人以上の血友病患者がいるとされ、罹患率は出生男子10万人に対し15～20人に相当します。

バクスターは、血友病治療製剤の世界的なリーディングカンパニーとして、40年にわたり、数々のイノベーションを創出しています。バクスター独自の科学技術と戦略的提携により、革新的な技術を用いて、次世代の血友病治療薬の開発をリードしてまいります。血友病患者のQOL向上への寄与を目指し、低侵襲の投与方法の開発や投与頻度の少ない長時間作用型製剤の開発、インヒビターの発現リスクの低減などに取り組んでいます。

バクスターインターナショナルインクおよびその子会社は、血友病や免疫障害、癌、感染症、腎疾患、外傷などの複雑な傷病に対する治療法を提供し、患者さんや医療関係者を支援しています。医薬品、医療機器、およびバイオテクノロジーにかかわる専門技術を活用し、医療に新たな価値を創造します。

バクスター株式会社は、腎不全、血友病、輸液、麻酔、疼痛管理の領域に特化した世界的なヘルスケアカンパニー、米バクスターインターナショナルインクの日本法人で、医薬品、医療機器、バイオサイエンステクノロジーを中心とした医療サービスを患者さんや医療現場に提供しています。

Baxterはバクスターインターナショナルインクの登録商標です。