この資料は、米バクスターインターナショナルインクが2008年10月20日（米国現地時間）に発表しましたプレスリリースを日本語に翻訳再編集し、皆様のご参考に供するものです。この資料の正式言語は英語であり、その内容およびその解釈については英語が優先します。

2008年10月20日、米国イリノイ州ディアフィールド発

バクスターヘルスケアコーポレーションは、治療歴のある6歳未満の重症中等症および重症血友病A患者（PTPs）を対象とした、アドベイト（プラズマ／アルブミンフリー製法による遺伝子組換え型抗血友病因子）の臨床試験の結果を本日発表しました。アドベイトは、世界で唯一の血液由来成分を添加しない完全長の遺伝子組換え型血液凝固第VIII因子製剤です。この試験結果は、8月号のJournal of Thrombosis and Haemostasis（国際血栓止血学会誌）に掲載され、アドベイトの臨床データの蓄積はさらに充実したものとなりました。アドベイトは、血友病A患者における出血抑制と管理、および周術期管理を適応とします。フォンヴィレブランド病（von Willebrand's disease）は適応症ではありません。

「このたび、小児血友病患者におけるアドベイトの使用に関するデータが初めて論文発表されました。この試験により、従来、臨床試験に組み入れられなかった小児患者の治療にかかわる知見が得られました」と、カナダのトロント大学小児病院（Hospital for Scik Children, University of Toronto）血液/腫瘍学科主任のビクター ブランシェット博士（Victor Blanchette, M.D.）は述べています。

本試験は、治療歴のある重症中等症および重症血友病Aの小児患者（PTPs）53人を対象として実施されました。アドベイトを1回または2回投与することにより、出血症状の90%以上を管理でき、94%近くの出血エピソードの止血効果は、「著効」または「有効」と判定されました。

第VIII因子インヒビターの発現は認められず、また、因果関係が否定できない重篤な有害事象も認められませんでした。2症例に因果関係が否定できない非重篤な有害事象（咽頭炎、眼炎、記憶障害、振戦、蒼白等）が認められました。

治療歴のある重症中等症および重症血友病A患者（PTPs）における手術時のアドベイトの使用に関する試験結果も8月号のJournal of Thrombosis and Haemostasisに掲載されました。止血効果は、評価対象の手術（n=65）の100%において「著効」または「有効」と判定されました。インヒビターの発現は認められませんでした。報告された有害事象の多くは、血友病や第VIII因子製剤による治療、手術、または入院治療における一般的な合併症として報告されているものでした。

「これらの試験結果により、さまざまな血友病患者や状況におけるアドベイトの使用に関する知見が深まりました。広範な臨床試験の成果であると自負しています。医療のニーズに応えるため、今後も引き続き、研究開発を促進してまいります」と、バスクターの臨床医学部門バイスプレジデントであるブルース ユーエンスタイン博士（Bruce Ewenstein, M.D., Ph.D.）は述べています。

多施設共同オープン小児集団試験は、治療歴のある（他の第VIII因子製剤による50日間以上の治療）、6歳未満の重症中等症および重症（治験開始前の血中第VIII因子濃度が2%以下）の血友病A患者を対象として実施されました。

多施設共同非対照オープン試験は、治療歴のある（他の第VIII因子製剤による150日間以上の治療）、6歳以上の重症中等症および重症（治験開始前の血中第VIII因子濃度が2%以下）の血友病A患者で、侵襲的外科手術または歯科処置を必要とする患者を対象に実施されました。被験者の大半は18歳以上でしたが、7～15歳の被験者も9人含まれていました。58人の被験者に対して、計65件の手術（大手術22件、小手術35件、歯科処置8件）が行われました。

アドベイトの安全性と有効性は、これまで、治療歴のある小児、若年、成人患者を対象として、さまざまなレジメンおよび状況において評価されています。主要な臨床試験では、出血症状の大半がアドベイトの単回投与により止血管理されています。現在までに世界中で200人以上の患者がアドベイトの臨床試験に参加しており、全体では血友病の臨床研究として最大規模のものとなりました。その他にも、治療歴のない患者を対象とした試験や広範な市販後調査等、多数の試験を実施しています。

アドベイトは5年前に米国食品医薬品局（FDA）により承認され、以来、40億単位以上が販売されています。現在、世界で最も多く使用されている血友病治療薬となっています。

アドベイトは、米国、カナダ、欧州連合27ヵ国、ノルウェー、アイスランド、スイス、オーストラリア、ニュージーランド、プエルトリコ、アルゼンチン、スリナム、日本、韓国、台湾、香港、マレーシア、シンガポールの世界43ヵ国で承認されています。

アドベイトは静脈内に直接投与します。それにより血中第VIII因子濃度を一時的に上昇させ、血液凝固の機能が適切に働くようにします。アドベイトは、血液由来成分（ヒトアルブミンまたはその他の血漿たん白を含む）を添加しない世界で唯一の遺伝子組換え型血液凝固第VIII因子製剤です。

第VIII因子製剤およびマウスまたはハムスターたん白に過敏症の既往歴がある患者には、慎重に投与する必要があります。アドベイトの臨床試験中に観察された、因果関係が否定できない副作用のうち頻度が高かったものは、味覚異常、頭痛、浮動性めまい、潮紅等でした。インヒビターの発現は、アドベイトを含むすべての第VIII因子製剤の投与において認められています。

血友病Aは、血液凝固に必要な第VIII因子たん白の欠乏または低下に起因する遺伝性疾患ですが、約30%の患者は家族歴がなく、遺伝子の突然変異に起因します。第VIII因子が不足すると、内出血が起こり、疼痛や機能衰弱、関節損傷をともなう可能性があります。世界血友病連合（World Federation of Hemophilia）によると、全世界に40万人以上の血友病患者がいるとされています。米国の罹患率は出生男子5,000人に対し1人に相当します。人種や貧富の差にかかわらず罹患します。

バクスターヘルスケアコーポレーションは、バクスターインターナショナルインク（NYSE: BAX）の米国の子会社です。バクスターインターナショナルインクは、血友病や免疫障害、がん、感染症、腎疾患、外傷などの慢性または急性疾患に対する治療法を開発および製造販売し、患者さんの救命や生命維持に貢献しています。多様性に富んだグローバルヘルスケア企業として、医薬品、医療機器、およびバイオテクノロジーの専門技術を活用し、世界の医療の向上に寄与する製品を創出します。

バクスター株式会社は、腎不全、血友病、輸液、麻酔、疼痛管理の領域に特化した世界的なヘルスケアカンパニー、米バクスターインターナショナルインクの日本法人で、医薬品、医療機器、バイオサイエンステクノロジーを中心とした医療サービスを患者さんや医療現場に提供しています。