毎年4月17日は「世界血友病デー」です。「世界血友病デー」は、血友病を啓発し、治療向上への取り組みを強化することを目的として、世界血友病連合（World Federation of Hemophilia, WFH）の設立者であるフランク・シュネーベル（Frank Schnabel）氏を称え、1989年に制定されました。

バクスターインターナショナルインクおよびバクスター株式会社（本社：東京都中央区、代表取締役社長：ジェラルド・リマ）は、世界の血友病治療を向上させることを目指して、最も治療を必要としている人々に治療薬が届くよう、世界血友病連合および人道支援団体であるアメリケアーズ（AmeriCares）の活動を支援しています。また、このたび世界血友病デーを記念して、世界血友病連合とともに啓発ビデオ「出血性疾患とともに生きる～すべての患者さんに治療を」を制作し、同連合のホームページに公開します（www.wfh.org/whd）。日本語吹き替え版は、バクスター株式会社のホームページより配信します（www.baxter.co.jp）。このビデオは、血友病やフォンヴィレブランド病、血小板障害を含む、さまざまな出血性疾患の患者さんの様子を紹介し、出血性疾患を啓発するものです。

「血友病治療においては、これまで大きな前進がありましたが、すべての出血性疾患の患者さんに治療が提供できるよう、血友病以外のあまり認知されていない出血性疾患についても、研究開発を進めなければなりません」と、世界血友病連合会長のマーク・スキナー（Mark Skinner）氏は述べています。

出血性疾患の患者さんは、適切な治療を受けることにより、健康的な生活を送ることができるようになりましたが、世界中の出血性疾患の患者さんの約75%が適切な治療を受けられずにいるとされ、先進国と発展途上国において、著しい治療の格差があるといわれています(1,2)。国民1人あたりの血液凝固第VIII因子製剤の使用単位数は、高所得OECD諸国とそれ以外の国の間で6倍以上の差があり、とくに低所得国において適切な診断および治療が十分に行われていないことが示唆されています(3)。血友病患者1人あたりの使用単位数についても、同じく約4倍の差があります(3)。なお、日本の血友病患者1人あたりの使用単位数（66,797単位）は、全世界の平均（31,241単位）を上回っているものの、欧米諸国（88,608単位）*と比べた場合、使用単位数が少なく(3)、定期補充療法の普及率など治療実態に違いがあることがその一因として考えられます。

* アメリカ、イギリス、ドイツ、フランスの平均

世界の血友病治療を向上させ、治療へのアクセスを改善するため、バクスターは教育プログラムやアドボカシープログラム、支援活動など、さまざまな取り組みを行っています。また、「Global Alliance of Progress（GAP）」（血友病治療の発展のための国際同盟）の創設会員および主たる出資者として、複数年にわたりGAPを支援しています。これらのプログラムやアメリケアーズへの協力を通して、バクスターはこれまで、1,000万単位以上の血友病治療薬を無償提供しています。今後も引き続き、GAPやアメリケアーズの活動を支援していきます。

バクスターは、出血性疾患の治療にかかわる医療従事者の教育支援も行っています。日本では、血友病治療に関する最新情報を全国の血友病診療医に発信することを目的として、11人の血友病専門医によるオンラインの学術講演会「ウェブストリーム・ヘモフィリアセミナー」（全11回講演）を企画し、北九州総合病院副院長白幡聡先生の総監修の下、4月から7月の4ヵ月間実施します。また、10月には若手血友病診療医の教育支援を目的としたセミナー「THE NEXT」を実施する予定です。

バクスターは、血友病AおよびB、血友病インヒビター、フォンヴィレブランド病の新たな治療薬の開発に向け、血友病領域における当社の専門技術を活用し、出血性疾患領域の研究開発に力を入れています。現在、3型フォンヴィレブランド病患者さんを対象に、遺伝子組換え型フォンヴィレブランド因子の薬物動態、安全性、および忍容性を検討する第I相臨床試験を実施しています。また、経口の非抗凝固性硫酸化多糖体（NASP）の第I相用量設定試験を開始しており、血友病患者さん（血友病インヒビターを保有する患者さんを含む）における出血傾向の抑制および血液凝固作用の促進を目的とした補助療法としての可能性を検討しています。さらに、長時間作用型の第VIII因子についても、前臨床開発を進めています。

バクスターはこれまで、プラズマ/アルブミンフリー製法による血液凝固第VIII因子製剤「アドベイト」（一般名：ルリオクトコグアルファ（遺伝子組換え））を含め、長きにわたって血友病治療薬を提供しています。「アドベイト」の販売実績は70億単位を超え、世界で最も多く使用されている血友病治療薬となっています。近年、遺伝子組換え製剤のニーズの地理的拡大、発展途上国における治療水準の向上、定期補充療法の普及、平均寿命の延長にともなう血友病患者さんの特性の変化などにより、血友病治療薬のニーズは世界的に高まっています。この高まるニーズに対応するため、バクスターは今後も引き続き、血友病治療薬の安定供給と生産性の向上に取り組んでいきます。

血友病は、主として男性に発症する遺伝性の血液凝固異常であり、血液が凝固するために必要な凝固たん白を十分に産生することができない疾患です(１)。血液凝固第VIII因子が欠乏しているのが血友病A、第IX因子が欠乏しているのが血友病Bです。血液中の血液凝固因子が不足すると、止血に時間がかかり、関節内出血などにより激しい痛みや関節症をともなう可能性があります。また、適切な治療が施されなければ、生命の危険にさらされる恐れもあります(１)。血友病は遺伝性の疾患ですが、患者さんの約30%は家族歴がなく、遺伝子の突然変異に起因します(１)。世界血友病連合によると、全世界に40万人以上の血友病患者さんがいると され、人種や経済圏に関係なく発症します(2)。日本には、約4,200人の血友病A患者さんがいると報告されています（2008年度厚生労働省委託事業「血液凝固異常症全国調査」）。

フォンヴィレブランド病は、広く認められる血液疾患で、血液が凝固するために必要な凝固たん白であるフォンヴィレブランド因子の欠乏または機能障害に起因し、男女ともに罹患します。罹患率は1%程度と推計されていますが、症状が軽度である場合が多いため、フォンヴィレブランド病の罹患を自覚している患者さんは限られています。フォンヴィレブランド病罹患者の約90%は診断されていないとの報告もあります。

フォンヴィレブランド病には3つの亜型があり、最も重度な3型の患者さんには、フォンヴィレブランド因子がほとんどまたはまったくありません。3型フォンヴィレブランド病患者さんは、鼻出血などの原発性粘膜出血や、女性の場合、重度の月経出血をともなうほか、筋肉内や関節内の出血が生じる場合もあります。

 

1. Frequently Asked Questions about Hemophilia. World Federation of Hemophilia. Accessed on: 18 February 2010. Available at: http://www.wfh.org/2/1/1_1_1_FAQ.htm.
2. What is Hemophilia? World Federation of Hemophilia. Accessed on: 18 February 2010. Available at: http://www.wfh.org/2/1/1_1_Hemophilia.htm.
3. A Study of Reported Factor VIII Use around the World. J.S. Stonebaker, et al. Haemophilia (2009), 1-14. Blackwell Publishing Ltd.
4. What is Von Willebrand Disease? World Federation of Hemophilia. Accessed on: 1 March 2010. Available at: http://www.wfh.org/2/1/1_2_VWD_What-is-VWD.htm.

バクスターインターナショナルインクはその子会社を通して、血友病や免疫不全、感染症、腎疾患、外傷などに対する医薬品・医療機器を開発および製造販売し、患者さんの救命や生命維持に貢献しています。多様性に富んだグローバルヘルスケア企業として、医薬品、医療機器、およびバイオテクノロジーの専門技術を活用し、世界の医療の向上に寄与する製品を創出します。

バクスター株式会社は、腎不全、血友病、輸液、麻酔、疼痛管理の領域に特化した世界的なヘルスケアカンパニー、米バクスターインターナショナルインクの日本法人です。医薬品、医療機器、バイオサイエンステクノロジーを中心とした医療サービスを患者さんや医療現場に提供し、医療に新たな価値を創造します。